【制藥站 產(chǎn)品資訊】6月13日，GoodRx發(fā)布了2019年昂貴的*藥物。諾華和Spark Therapeutics的兩款基因療法依據(jù)超越禮來穩(wěn)居該榜單的品牌藥，位居榜單前兩位。
Zolgensma
5月24日，F(xiàn)DA宣布批準了款用于治療小兒脊髓性肌萎縮癥(SMA)的基因療法Zolgensma。Zolgensma由AveXis公司研發(fā)，2018年4月，諾華收購了AveXis，并獲得了該基因療法。Zolgensma也成為FDA批準的用于治療SMA的基因療法，諾華對Zolgensma的定價為212萬美元。
Luxturna
基因療法先鋒Spark的重磅炸彈，矯正基因缺陷的藥物Luxturna提前獲得FDA的批準，這比之前大家預計的早了足足一個月，將點燃基因療法市場的熱火。2018年1月初，美國基因治療公司Spark Therapeutics公布其“Luxturna”基因療法定價為每年85萬美元左右，比前期預測的100多萬美元要低。
Myalept
Myalept由Aegerion公司研發(fā)，是一款用于治療全身性脂肪營養(yǎng)不良(Generalized Lipodystrophy)孤兒藥，也是目前控制這種罕見病的藥物。患者通常每月使用10劑，每劑標價約4632美元。
Folotyn
Folotyn是作為罕見病藥物獲批的。臨床試驗結果表明，F(xiàn)olotyn對于縮小腫瘤體積以及延長患者生存時間顯著有效。年定價為745785美元。Spectrum公司近簽署了一項協(xié)議，以3億美元的價格將其上述療法出售給印度藥企阿拉賓度子公司Acrotech Biopharma。
Soliris
Soliris是一種補體抑制劑，通過抑制補體級聯(lián)反應終端部分的C5蛋白發(fā)揮作用。今年它以每年678392美元的價格占據(jù)了*五的位置。Soliris于2007年獲準上市，截至目前已獲批3種超級罕見病：PNH、aHUS、抗AchR抗體陽性gMG。該藥業(yè)是的孤兒藥之一，2018年銷售額高達35.63億美元。
Blincyto
Blincyto是一種免疫治療藥物，這類藥物可利用人體某部分免疫系統(tǒng)來抗擊疾病如癌癥。Blincyto是獲批的通過人體T細胞來毀滅白血病細胞的藥物，T細胞是一種白細胞或淋巴細胞。據(jù)悉，Blincyto每年花費641533美元。
Ravicti
Ravicti口服液適應癥為：用于作為一種氮結合劑，用于不能單用飲食蛋白限制和/或補充劑治療的UCD成人、青少年、兒童、嬰幼兒患者的*管理。Ravicti每年價格為633072美元。
Lumizyme
FDA已批準擴大賽諾菲旗下的Lumizyme適應癥，用于所有年齡段或表型的龐貝氏癥(Pompe)患者的治療。在美國以外，Lumizyme以商品名Myozyme上市銷售，并已獲超過65個批準。Lumizyme*八位，每年630630美元。
Actimmune
Actimmune藥物適用于治療骨硬化癥和慢性肉芽腫病兩種罕見病，Actimmune每年價格為575540美元。
Takhzyro
Takhzyro是一種可特異性結合并抑制血漿激肽釋放酶的單克隆抗體藥物，在HAE患者體內(nèi)的半衰期為14天，該藥通過皮下注射自我給藥，在臨床研究中大多數(shù)患者可在1分鐘或更短時間內(nèi)完成注射。Takhzyro以每年573820美元位列第十位。
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